미국의사들은 그동안 별다른 치료방법이 개발되지 않은 파키슨병 치료에 유전자 치료법을 도입하는 새로운 연구에 착수했습니다.
몸이 떨리고 수족을 흔들며, 근육이 경직되고, 보행이 어려운 파키슨병을 앓고 있는 미국인은 150만 명으로 추산됩니다. 그러나 유전자 치료법이 파키슨병 치료에 적용되기는 이번이 처음입니다. 파킨슨씨병은 뇌의 아주 작은 일부인 하부 시신경 핵의 과도한 활동 때문에 생깁니다.
일단의 뉴욕 의사들은 최근 새롭고 파격적인 파킨슨씨병 치료방법을 실험하고 있습니다. 이들이 실험하고 있는 이 유전자 치료법은 파킨슨씨병을 완치하는 것이 아니라, 단순히 치료할뿐입니다.
치료 과정에는 뇌의 손상된 부위에 유전자 세포를 갖고 있는 세균을 주입하는 것이 포함되어 있습니다. 유전자는 세포를 직접 관통할 수 없지만, 세균은 관통할 수 있다는 사실에 착안해, 의사들은 인체에 무해한 아데노 바이러스라고 부르는 세균을 선택했습니다. 아네노 바이러스는 유전자를 손상된 세포까지 운반해줍니다.
뉴질랜드의 오클랜드 대학 분자의학 교수인 매튜 듀링 박사는 이 의료팀의 일원입니다. 듀링 박사는 유전자 치료법은 파킨슨씨병을 유발하는 과도한 뇌 자극 활동을 완화시키도록 고안된 치료법이라고 설명합니다.
“본질적으로 파킨슨씨병에 걸리면 마치 차의 가속장치는 최대한도로 작동하는데 제어장치가 없어 이 부분의 뇌가 완전히 통제불능이 되는 것과 마찬가지입니다. 유전자치료법을 이용한다는 것은, 이 부분의 뇌의 활동을 진정시키고 뇌신경의 회로를 다시 설정할 수 있도록 유전자를 보내주는 것입니다. ”
지난 19일 나단 클라인 씨가 처음으로 이 치료를 받게 되었습니다. 그는 올해 55세의 뉴욕에 거주하는 클라인씨는 그동안 파킨슨씨병때문에 신체 오른쪽에 떨림 증상을 보였었습니다.
의사들은 클라인 씨의 두개골에 동전 크기의 구멍을 뚫은 후 머리카락만한 미세한 기기를 이용해, 유전자를 갖고 있는 35억개의 미분자를 파킨슨병이 생긴, 뇌의 하부 시신경 핵으로 불리우는 영역에 주입했습니다.
클라인씨는 수을 받은지 하루만에 병세가 진정되고 유쾌한 기분을 느끼는듯 했습니다. 클라인씨는 기분이 좋다고 말하지만, 아직 병세의 차도는 느낄 수 없다고 말합니다. 클라인 씨는 자신이 유전자 치료 분야에서 선구자가 되었다는 사실은 신선한 경험이라고 말합니다.
새 유전자 치료법의 첫 대상자가 된다는 것은 뭐라 형언할 수 없는 기분이라는 것입니다.
뉴욕의 장로교 병원 의사들은 클라인 씨의 수술결과가 정상으로 나타나고 뇌부위에 아무런 염증이 생기지 않은 것으로 판명되자 크게 고무받고 있습니다.
하지만 유전자 치료 과정이 논란의 여지가 없는 것은 아닙니다. 작년에 펜실바니아의 10대 청소년이 유전자 치료 실험 도중 사망한 일이 있었습니다. 그리고 프랑스에서는 실험적인 유전자 치료를 받던 어린이가 면역 이상을 보이면서 나중에는 백혈증으로 진전되자 실험을 중단하기도 했습니다.
파킨슨 병의 유전자 치료법은 그동안 쥐 수백마리와 영장류 7마리의 실험을 거쳤습니다. 일부 전문가들은 그것이 제대로 작용하는지 실험할 영장류가 충분치 못한 것을 걱정합니다. 전문가들은 뇌에 퍼져있는 바이러스의 잠재적인 위험성이나 뇌세포가 충격을 보내지 못하도록 뇌 세포를 멈추게 하는 증상 같은 잠재적 위험성이 있다고 지적합니다. 예를 들면 이미 과도한 활동을 벌인 뇌는 GABA라고 부르는 유전자 물질을 너무 과도하게 생성할 수도 있습니다.
뉴욕-장로교 병원의 뇌수술 신경외과 과장인 마이클 카플리트 박사는 의사들이 이같은 잠재적인 위험에 대처할수 있는 몇가지 대비책을 갖고 있다고 말합니다.
“우리는 뇌의 같은 영역으로 되돌아가 전기자극기를 넣고 그 부위의 활동을 억제할수도 있습니다. 동물실험에서 이미 효과가 입증되었습니다. 지난해 10월호 사이언스 잡지에 그에관한 연구논문이 실렸습니다. 또는 매우 극한적인 상황이라면 우리는 다른 파키슨슨병환자들에게 이미 적용한대로 그 부위를 파괴해서 실제로 가바생성의 원인을 제거할수도 있습니다.”
파키슨병 치료팀은 이것이 제 1단계의 유전자치료법 임상실험으로, 그 일차적인 목적은, 아직 그 실효성보다는, 이 치료법이 인간에게 안전한지를 파악하는 것이라고 말합니다.
이 실험에 참가할 또다른 12명의 환자들이 선정되었습니다. 클라인 씨는 다른 3명과 함께 가장 적은 양의 바이러스와 유전자를 받았습니다. 다른 4명환자는 이들보다 더 많은 양을 그리고 또다른 4명은 가장 높은 양의 바이러스와 유전자를 받게 됩니다. 의사들은 클라인 씨의 병세를 한달동안 계속 관찰하면서 제 2의 환자를 수술할 것이라고 밝혔습니다. 지금까지 파키슨병 치료에 유전자 치료방법이 실험되고 있는데 관해 알려드렸습니다.